研究表明

中国的发作性睡病患者在接受盐酸替洛利生片（铧可思®）治疗后，其日间过度嗜睡可以得到显著改善，每日猝倒发作次数显著降低，而且安全耐受性良好，未出现任何严重不良事件（SAE）。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“先行区”）是国内唯一的 “医疗特区”，享有“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”以及真实世界数据试点等系列特殊政策。得益于此，中国患者在先行区内可处方使用境外已获批的前沿治疗方案。在2023年6月30日盐酸替洛利生片（铧可思®）获得国家药监局的正式注册批准前，国内已有多达近100位发作性睡病患者赴海南博鳌接受铧可思®治疗。

2022年下半年以来，国内睡眠领域的著名专家、中国睡眠研究会常务理事、首都医科大学宣武医院詹淑琴教授作为牵头专家，由海南省人民医院陈涛教授团队承接临床应用落地，对前往博鳌接受替洛利生新药治疗的首批共30位发作性睡病患者进行了安全性及用药效果跟踪和评估。分析表明，中国的发作性睡病患者在接受替洛利生治疗后，其日间过度嗜睡可以得到显著改善，每日猝倒发作次数显著降低，而且安全耐受性良好，未出现任何严重不良事件（SAE）。

显著改善日间过度嗜睡

确诊的30名中国发作性睡病患者在接受替洛利生治疗后， 采用日间过度嗜睡情况的主要疗效评价指标—国际通用量表Epworth嗜睡量表（ESS）进行评分，通过ESS的减分值来评价日间嗜睡程度，本项研究结果显示日间过度嗜睡程度在2周内即显著降低，此后ESS分值稳定保持在较低水平。经过8周治疗结束时，ESS评分从19.0分基线下降的幅度达到7.6分（校准后），具有显著的统计学差异（p值<0.001）。

另外，从患者对药物的应答率来看，83%的患者在接受替洛利生治疗后日间过度嗜睡得到了显著改善，47%的患者日间嗜睡情况恢复到了正常人水平（即ESS评分≤10）。

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猝倒改善明显

发作性睡病患者发生猝倒的情况在接受治疗后也得到了有效改善。患者基线期日均猝倒次数为0.83次，经过替洛利生治疗1周后下降至0.41，降幅高达50.6%，并在8周治疗期间持续保持稳定。

安全性耐受性良好

替洛利生观察到2例不良事件（AE），主要表现为失眠、头痛和头晕，未发生严重不良事件（SAE）或死亡。总体来看，替洛利生的安全耐受性良好，与替洛利生在全球已知的安全性特征相一致。

詹淑琴 教授

项目主要研究专家、中国睡眠研究会常务理事、首都医科大学宣武医院神经内科

发作性睡病是一个公认的罕见病。此次分析结果是基于对中国发作性睡病患者使用替洛利生后的观察性研究数据。这是中国发作性睡病治疗领域的一个里程碑，使中国医生对替洛利生治疗中国患者的疗效和安全性有了更大的信心。这项真实世界研究结果分析显示，替洛利生可以显著改善日间过度嗜睡、每日猝倒发作，安全耐受性良好。并且，替洛利生在中国患者人群中临床应用的数据与海外关键性III期临床研究结论相吻合，在若干发作性睡病症状改善的重要评估参数上均显示出一致趋势。

杨柳

琅钰集团医学事务负责人

替洛利生针对发作性睡病所有核心症状都获得了中国指南最高等级的推荐（I级推荐、A级证据），并且是唯一获此推荐且在我国获批上市的药品。替洛利生全球上市7年，>3000例临床试验受试者和上市后>36000患者年的安全性数据，在最长至5年的随访期中，证实了替洛利生良好的耐受性和长期安全性。此次海南乐城特许用药项目观察到的安全性结果与在海外已知的安全性特征相一致。相信替洛利生会为中国患者带来安全有效的治疗体验，也为医生带来便捷的临床药物选择。

郇志猛

琅钰集团副总裁、

琅铧医药负责人

2021年以来，已有近百名中国患者经全国各地医生推荐，在博鳌使用替洛利生。而自2023年以来，替洛利生在博鳌的复购率超过60%，也验证了替洛利生出色的疗效和安全性。目前替洛利生已被国家药监局正式批准上市，我们正在全力以赴做好替洛利生的上市工作，让替洛利生加速惠及更多的中国患者。相信替洛利生作为唯一在中国获批发作性睡病适应症的创新药、也是唯一的非精神管控药品，将会改变国内发作性睡病患者的治疗格局，满足患者的未尽之需。

注1：该批共30例赴海南博鳌接受了替洛利生治疗的中国发作性睡病患者，年龄在20-54岁，发作性睡病病史平均约57个月。所有患者均有明确日间过度嗜睡症状，93.3%的患者曾有猝倒发作，患者的ESS基线分值平均为19.0，有76.7%的患者达到重度日间过度嗜睡。

注2：根据国际通用量表Epworth嗜睡量表（ESS），总分24分，正常值 1-6分， 大于10分为思睡，11-12分为轻度、13-15分为中度、16分及以上为重度日间过度嗜睡。